▲GN⁺ 2024-05-10 | parent | ★ favorite | on: 세계 최초 유전자 치료 시험으로 난청 소녀 치유(independent.co.uk)Hacker News 의견 유전적 난청을 가진 어린이들에게 희망을 주는 의학적 돌파구임. DB-OTO라는 AAV 유전자 치료제가 OTOF 유전자 돌연변이로 인한 난청 어린이들에게 청각을 회복시켜줌. DB-OTO는 귀의 감각 모발 세포에 결핍된 otoferlin 단백질을 만들어내는 cDNA를 전달함. 이는 귀에서 뇌로 청각 신호를 전달하는 데 필수적인 역할을 함. 이는 CRISPR이 아닌 작은 DNA 조각을 세포에 추가하는 '유전자 치료'의 한 종류임. 모발 세포가 평생 바뀌지 않기에 장기적 효과가 기대됨. 의학은 희망을 주는 분야로, 이런 발전은 현대를 살아갈 가치를 느끼게 해줌. 난청 관련 유전 질환을 가진 부부에게도 희망이 될 수 있음. 유전자 치료는 윤리적, 기술적 문제로 매우 더디게 발전해왔으나, 이제 서서히 성과를 내고 있음. 생식세포 수준의 대규모 유전자 변형은 아직 요원해 보임. 다른 질병 치료에도 응용 가능성이 있음. 예를 들어 면역 체계 문제나 색맹 등에도 적용해볼 수 있을 것임. 갑자기 새로운 감각을 얻게 되면 부작용도 있을 것 같지만, 조상들이 보면 우리를 신이라 부를 만한 놀라운 성과임.
Hacker News 의견
유전적 난청을 가진 어린이들에게 희망을 주는 의학적 돌파구임. DB-OTO라는 AAV 유전자 치료제가 OTOF 유전자 돌연변이로 인한 난청 어린이들에게 청각을 회복시켜줌.
DB-OTO는 귀의 감각 모발 세포에 결핍된 otoferlin 단백질을 만들어내는 cDNA를 전달함. 이는 귀에서 뇌로 청각 신호를 전달하는 데 필수적인 역할을 함.
이는 CRISPR이 아닌 작은 DNA 조각을 세포에 추가하는 '유전자 치료'의 한 종류임. 모발 세포가 평생 바뀌지 않기에 장기적 효과가 기대됨.
의학은 희망을 주는 분야로, 이런 발전은 현대를 살아갈 가치를 느끼게 해줌. 난청 관련 유전 질환을 가진 부부에게도 희망이 될 수 있음.
유전자 치료는 윤리적, 기술적 문제로 매우 더디게 발전해왔으나, 이제 서서히 성과를 내고 있음. 생식세포 수준의 대규모 유전자 변형은 아직 요원해 보임.
다른 질병 치료에도 응용 가능성이 있음. 예를 들어 면역 체계 문제나 색맹 등에도 적용해볼 수 있을 것임.
갑자기 새로운 감각을 얻게 되면 부작용도 있을 것 같지만, 조상들이 보면 우리를 신이라 부를 만한 놀라운 성과임.